ADM(無肌病型皮肌炎)是一種罕見但病死率極高的自身免疫病，好發于東亞人群。目前，國際上對ADM尚無公認的特效治療手段。

上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院19日披露，該院風濕科副主任、南院執行主任葉霜團隊經過十多年不懈努力，創新性將用于類風濕關節炎治療的藥物——托法替布，用于ADM相關肺間質病變的治療，獲得成功。中國專家的研究成果為這一臨床危重疾病救治提供了新方案。

據悉，國際知名醫學雜志《新英格蘭醫學》在線發表了相關研究成果，引起業界廣泛關注。

據仁濟醫院風濕科常務副主任呂良敬教授介紹，ADM患者發病后6個月死亡率可高達50%。該項目的主要研究者王曉棟醫師指出：“如果風濕病中具有代表性的紅斑狼瘡如‘狼’的話，該病則似‘虎’。”王曉棟直言，對ADM患者，常規的免疫治療效果不佳，臨床迫切需要探索新的治療手段以尋求突破。

據悉，托法替布在臨床上被批準用于類風濕關節炎的治療，具有良好的療效。據透露，相關患者在托法替布治療后6個月全部存活。這意味著，托法替布可顯著控制早期ADM間質性肺炎的進展，并有效延長患者的生存期，治療前景和安全性良好。

葉霜教授同時對記者表示，其團隊的研究進展是解決該臨床難題、跨越重要門檻的關鍵一步。不過，他直言，該成果并不意味著，相關臨床難題已被解決。對那些病情已經十分嚴重才輾轉就醫的患者，目前的死亡風險仍居高未下。因此，及時診斷、早期精準干預仍是關鍵。

據了解，該項研究成果也是呂良敬教授領銜的國家重點研發計劃精準醫學項目——“基于系統生物學的重大自身免疫病防診治精準化策略”研究中的重要成果之一。該項目啟動2年多來，研究人員還在自身免疫病合并妊娠、艾拉莫德治療紅斑狼瘡等方面取得一定成果。