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“兒童腫瘤之王”有了新藥 百濟神州凱澤百正式獲批
8月17日,記者獲悉,百濟神州的凱澤百?(達妥昔單抗β,QARZIBA?)獲得國家藥品監督管理局批準,用于治療12月齡及以上的高危神經母細胞瘤患者,及復發或難治性神經母細胞瘤患者。
神經母細胞瘤(Neuroblastoma,NB)起源于腎上腺髓質或椎旁交感神經系統,是好發于兒童的一種顱外實體腫瘤,在兒童惡性腫瘤中約占 8%~10%,死亡率卻占到15%。神經母細胞瘤患者的年齡通常在15歲以下,近一半患者發病時還不到2歲,超過半數患者為高危型。在中國,神經母細胞瘤發病率約為10.1/100萬(0-14歲兒童),每年新發患兒人數約為2500例。
由于惡性程度高、疾病進展迅猛且治療難度大,神經母細胞瘤常被稱作“兒童腫瘤之王”,尤其對于高危及復發難治的患兒,臨床上的治療手段效果不佳,遠期生存較差。患兒通常要經歷多輪復雜而密集的綜合治療,包括化療、手術、干細胞移植、放療等。目前,針對高危神經母細胞瘤患兒的治療方案包括誘導階段、鞏固階段和維持階段,而針對復發和難治性患兒國內外均無標準治療方案。近70%的高危神經母細胞瘤患兒在完成誘導、鞏固階段的治療后,還會遭遇復發。在現有的高強度治療下,仍有50%以上的高危患兒和75%以上的復發患兒生存期不超過5年,給患兒家庭帶來了沉重的負擔與巨大的傷害。
隨著近年來免疫療法的快速發展,對神經母細胞瘤的疾病認識與研究也更趨深入和細化。針對高危患兒的研究發現,傳統治療方案或未能徹底消滅患者體內的腫瘤細胞,并由此帶來復發風險,免疫治療則能為這類患兒群體帶來生機。但遺憾的是,過去,國內一直未有針對高危神經母細胞瘤的免疫治療藥物獲批,許多家長甚至奔赴海外為孩子尋求一線生機。
根據此前APN311-302研究,凱澤百?治療高危神經母細胞瘤患者5年無事件生存率達57%,顯著提升15%;5年總生存率達64%,顯著提升14%;同時,顯著降低了疾病復發風險16%。APN311-202 V3研究顯示,凱澤百治療復發或難治性神經母細胞瘤的客觀緩解率約50%,3年無事件生存率為57%,3年總生存率為71%,提高了復發或難治性神經母細胞瘤患兒的遠期生存。
記者注意到,在國內正式獲批之前,借助海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區的“先行先試”特殊政策,經由國家相關規定及批準,凱澤百已經在2020年11月落地海南博鰲,第一時間用于兒童神經母細胞瘤患兒救治,縮短患兒的等待期。截至國內正式獲批前,凱澤百通過“先行先試”的綠色通道政策,已經惠及近30位神經母細胞瘤患兒。
在全球范圍,凱澤百于2017年獲歐洲藥品管理局(EMA)批準,用于治療一歲以上的高危神經母細胞瘤患者,以及復發或難治性的神經母細胞瘤患者。
編輯:楊嵐
關鍵詞:神經 母細胞 治療 凱澤 澤百