人民政協網北京3月7日電 （記者 楊嵐 ） “阿爾茨海默癥（AD）與帕金森癥（PD）是與年齡相關的常見重大退行性疾病，困擾著全球數億人。全球前10大藥企都曾向阿爾茨海默癥發起過挑戰，但21世紀以來已有超過320項AD臨床試驗以失敗告終，新藥研發失敗率高達99.6%。”全國政協委員羅永章談到，由于AD與PD等疾病的發病原因尚不明確，動物模型并不能真實模擬人類患者的發病機制，所以至今很難找到合適動物模型做藥效學評價。
據不完全統計，我國1.91億65歲及以上人口，AD患病率高達5.6%。預計2050年我國AD患者治療費用將達18872億美元。2021年《中國帕金森病治療指南第四版》顯示，我國65歲以上人群PD患病率達1.7%。隨著全球人口老齡化程度加劇，兩種疾病發病率和病死率將顯著升高，甚至成為人類健康最大的敵人。“藥企的巨人殺手”“Ⅲ期臨床試驗的黑洞”“人類健康的絆腳石”幾乎成了AD與PD臨床試驗的代名詞。
《藥品注冊管理辦法》要求，通過動物試驗獲得明確的安全性和療效驗證是申請開展臨床研究的重要前提。“如果受限于沒有恰當動物模型、無法觀察動物試驗療效而無法開展臨床試驗，不僅在很大程度上延誤甚至錯失有希望的候選藥物，還會嚴重阻礙我國創新藥物的研發進程。”羅永章認為，在安全性可以得到基本保障的前提下，準許不經動物模型的有效性研究就可開展臨床研究，這不僅可以給患者帶來潛在的獲益機會，也對促進創新藥物研發和滿足臨床需求具有積極的意義。
對此，羅永章建議，提供國家層面的政策支撐，完善法規要求，明確臨床暫無有效治療方案且無合適動物有效性試驗模型的適應證清單（包括AD和PD），制定專門的監管機制；強化藥品監管部門專業化建設，提高對此類創新藥物研發監管靈活性，提高具有醫學和基礎生命科學背景的專家比例，加快監管評估隊伍專業化建設；參考借鑒國際慣例，充分利用科技資源，通過多層次、多角度的學術交流和咨詢協作，在專業技術領域與國際前沿迅速接軌。
