不知從何時起，提及全國政協委員、中國宋慶齡基金會副主席丁潔，總會聯想到另一個關鍵詞——罕見病。
罕見病，顧名思義是指患病率很低、很少見的疾病。長期以來，罕見病患者都面臨著診斷難、治療難、用藥難等困境。
“罕見病的治療不只是醫學問題，它還涉及很多社會問題，需要多方力量參與?！贝赏尥?、蝴蝶寶寶、月亮孩子……這些聽似“可愛”的名字背后，隱藏著罕見病患兒難言的傷痛。為罕見病發聲，成為連任三屆全國政協委員的丁潔肩頭的責任。她給自己定下這樣的要求：每年至少帶一件與罕見病相關的提案上會。
十幾年前，大眾對罕見病的關注度還不高。就像丁潔記憶中的：一開始自己在大會上發言，周圍總有人露出疑惑的神色。“但近十年情況變了，只要提到罕見病，委員們都特別關心，都想為解決難題出點力。”
從連續兩年提請制定《罕見病醫療保障制度》《罕見病患者救助條例》《孤兒藥法案》，到呼吁盡快成立中華醫學會罕見病專科分會，再到聯合多位委員共同提交《關于建立中國罕見病醫療保障“1+4”多方支付機制的提案》，丁潔的建議越來越聚焦棘手的“瓶頸”問題，提交的聯名提案也越來越多。
“以前是‘我’建議，而近幾年是‘我們’?！绷牡竭@一變化，丁潔滿臉欣慰，“因為全國各地關注、科普罕見病的專家變多了，而且除醫學專家外，醫保專家、法律專家、經濟學專家等都開始參與提案的討論、修改?！?/p>
丁潔向記者講了一個故事。在《關于建立中國罕見病醫療保障“1+4”多方支付機制的提案》中，“1+4”的精辟提煉，就是來源于一場委員間的討論?！懊磕陜蓵匍_前，我們有共同想法的委員就會聚到一起，抽出半天時間對提案草稿進行研討。”丁潔回憶，在2019年冬天的一次研討會上，關心罕見病救助問題的全國政協常委、中國稅務學會副會長張連起參與了討論，總結大家建議時，他提出“1+4”的說法，得到在場委員的一致贊同，提案題目也最終敲定。
“‘1+4’朗朗上口，理解起來也更容易。”丁潔表示，“1”是建議首先將第一批罕見病目錄共121種罕見病的相關藥物，逐步納入國家基本醫保用藥目錄，或在政策允許的情況下，進入省級統籌范疇?！?”是指建立國家和省級兩級政府罕見病專項救助項目、統籌安排慈善基金、引導商業保險進入、個人支付相結合?！疤岚附涍^了一年多的準備，研討會上，每一位委員認真負責的態度讓人難忘?！?/p>
一路履職，一路成長。作為治療遺傳性進行性腎炎（一種罕見?。┑膶＜?，丁潔愛說“專業話”，同時也打趣自己是個“法盲”。遇到了十三屆全國政協常委、知名刑事訴訟法學專家甄貞，聽她“有理有據講解立法過程”后，丁潔坦言自己在建言完善罕見病相關法規工作時才有了更科學、務實的思維。
“每個人的所見所識都是有限的，不可能成為各個領域的專家，但是在政協我們有機會向他人請教?！倍嵳J為，盡可能了解多一點、深化自己的思考，建言才能更扎實、更專業?！盀榘傩瞻l聲，為黨和政府決策提供更有效的智力支持，這是委員肩上的責任，只有下功夫，才能提出好建議?！?/p>
不說“空話”“套話”，為罕見病患者奔走呼吁，2021年、2022年全國兩會，丁潔分別帶了4件提案上會。進一步建言央地共同探索罕見病藥品醫療保障機制、繼續完善罕見病高值藥國家藥品談判機制、將罕見病藥品納入商業健康保險、建立罕見病慈善專項醫療救助基金。
2023年1月，一則好消息傳來——國家衛健委發布了一份針對《關于加大對罕見病診治投入力度的建議》的答復。其中提到，國家衛健委將按照罕見病目錄制訂工作程序，適時調整更新第二批罕見病目錄。此外，中華醫學會擬成立首個國家級罕見病權威醫學組織，即中華醫學會罕見病分會。
“對于患者來說，這無疑是好事，給了他們信心！”丁潔表示，目錄更新有利于激發藥企創新研發的活力，對未來完善罕見病相關醫療保障制度也提供了新的參考。“作為政協委員，這個消息對我履職也是一種巨大激勵。”
在丁潔看來，與政協結緣的十五年，是領會擔當精神、合作精神的十五年?！霸诮酉聛淼娜兆永铮覍⒗^續保持和委員之間的情誼，發揮‘我們’的力量，在醫學科研領域多互動合作，在為民解憂方面多合力呼吁，換一種方式繼續為人民服務?！保ū緢笕诿襟w記者 汪俞佳 李晨陽 張佳琪）
《 人民政協報 》 （ 2023年02月14日 第 01 版）
