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新藥上市,療效提高,多發性骨髓瘤治療進展迅速

管住這個吃骨頭的病

受訪專家:北京大學人民醫院血液科主任醫師 路 瑾

2019年03月25日 11:13 | 來源:人民網-生命時報
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一個40多歲的中年人,一拉冰箱門竟然手臂骨折了;一個病人老犯困,和人聊天過程中居然睡著了;另一個病人骨頭疼還伴有貧血、腎功受損……這些“怪病”經確診,最后都歸結為一種血液方面的惡性腫瘤——多發性骨髓瘤。這個病在普通民眾中知曉率很低,甚至一些醫務工作者也感到陌生。

3月是“國際骨髓瘤關愛月”,北京大學人民醫院血液科主任醫師路瑾近日接受采訪時介紹,多發性骨髓瘤并不少見,其在血液系統惡性腫瘤中發病率居于第二位,僅次于淋巴瘤。

極易被誤診的病

多發性骨髓瘤是一種漿細胞惡性增殖性疾病,好發于中老年人,人群中發病率為1/10萬~2/10萬,平均發病年齡59歲,男性多于女性。路瑾介紹說,異常增生的漿細胞有個特點就是“吃骨頭”,它會破壞骨質,導致骨質疏松,表現為骨痛、骨頭起大包及骨折;骨頭里大量的鈣進入血液,引發高鈣血癥,讓人極度乏力及嗜睡。患者由于造血機能出現障礙,還會出現貧血;此外,腎功能也會受到損害。

由于公眾對多發性骨髓瘤認識不足,患者往往要輾轉多家醫院、多個科室,大多有一年以上的就診經歷。一個病人發生脊柱骨折,去醫院打了骨水泥;過了一段時間再次骨折,又去打骨水泥;直到第三次骨折,骨科醫生才發現不對勁,讓他去血液科查查。除了認知程度低,起病緩慢且癥狀缺乏典型性,都是該病誤診率極高的原因。“85%的病人確診時已是中晚期,延誤了最佳治療時機,預后很差,中國患者的中位生存期不足5年。”

為了早發現早治療,路瑾提醒,中老年人一旦出現以下表現,要想到多發性骨髓瘤的可能:1.進行性加重的骨痛,輕微外力就引發的骨折,與年齡不相符的骨質疏松;2.貧血,乏力、嗜睡;3.尿里出現大量泡沫,化驗發現腎功能下降;4.血液化驗發現總蛋白升高、白蛋白降低。

新藥加移植,療效大增

可喜的是,近年多發性骨髓瘤的治療進展迅速,患者的生存率大幅提高。路瑾介紹,該病的治療主要分兩大方面。一是化療。以往使用傳統藥物,患者會出現掉頭發、惡心、嘔吐等副作用,現在有了靶向治療藥物。目前在骨髓瘤整體治療當中,靶向藥、新藥占了絕對優勢,三藥聯合應用療效明顯提高。例如VRD方案,即硼替佐米、來那度胺、地塞米松三藥聯合,此外還有VTP-VT方案、VMP-VP方案等,需要根據患者的具體情況而定。第二是自體干細胞移植。對于65歲以下、體能較好的患者,在三藥聯合的基礎上進行移植,可以達到完全緩解的療效。路瑾的很多病人經過規范的藥物治療及移植,病情達到緩解或完全緩解,恢復了正常工作。有的病人還參加游泳、跑步等運動,去西藏等地旅游,甚至有一位去年跑了全程馬拉松。

“隨著新藥出現和規范化治療的推進,骨髓瘤治療每年都會上一個新臺階。”路瑾說。“繼硼替佐米、來那度胺、伊沙佐米在國內上市,后面還會有CD-38單抗。CD-38單抗是一個革命性藥物,將讓多發性骨髓瘤的治療進入免疫聯合化療的新階段。”

篩查癌前病變,前景更佳

多發性骨髓瘤目前病因不明,還做不到一級預防,但路瑾告訴記者,科學家已經發現該病有一個非常重要的早期指征,那就是“意義未明的單克隆免疫球蛋白增多癥(英文簡稱MGUS)”。此癥是很多血液系統腫瘤的癌前病變,多發性骨髓瘤病人100%是由這個病轉化而來。MGUS在人群的患病率是3%左右,可以通過血清蛋白電泳的手段篩選出來。此項篩查不僅能遏制多發性骨髓瘤的發生,還能將很多惡性腫瘤扼殺在搖籃里。為此,路瑾及同事正在積極推動將其納入常規體檢項目。

“我們的病人現在都是重得不得了才來,如果可以把癌前病人篩查出來,進行隨訪和監測,改變目前被動應對的局面,我相信十年之后病人的生存期會有更大的改觀。”路瑾說。▲(記者 張 彤)

編輯:董雨吉

關鍵詞:骨髓瘤 病人 治療 路瑾

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