中國科學院上海藥物研究所耿美玉課題組與上海綠谷制藥研究院聯合科研團隊新近共同揭示了阿爾茨海默病（AD）全新的發病機制：AD不僅是由大腦蛋白折疊錯誤介導的神經退行性疾病，還是大腦局部炎癥反應異常，且伴隨腸道菌群失衡介導的外周免疫細胞腦部浸潤、全身免疫紊亂的復雜疾病。科研人員從天然海洋植物中提取的甘露寡糖二酸（GV-971）能通過調節腸道菌群，降低腸道菌群某些代謝產物的產生，降低外周與中樞炎癥，從而改善認知功能障礙，發揮治療AD的作用。相關論文近日在線發表于生命科學領域著名學術刊物《細胞研究》雜志上。

為驗證小鼠模型上的研究結果是否在臨床樣本上具有可重現性，耿美玉帶領的科研人員比較了輕度認知障礙AD患者和對應年齡段的健康人血液中苯丙氨酸、異亮氨酸和Th1免疫細胞等含量的差別，結果發現輕度認知障礙AD患者神經母細胞瘤的遺傳易感因素（Phe/Ile）水平和T細胞含量比例較健康人均明顯升高，提示該研究具有潛在的臨床轉化價值。

阿爾茨海默病又稱老年癡呆，目前世界上沒有一種藥物能夠減緩或停止AD導致的神經元損傷。GV-971作為我國原創、國際首個寡糖類抗AD藥物，已完成臨床研究，目前正在進行新藥審批。若該藥物獲批上市，將填補AD治療領域全世界17年來沒有新藥上市的空白。

美國神經學協會主席、華盛頓大學醫學院霍普神經系統疾病中心科學主任戴維德·M·霍爾茨曼教授在同期《細胞研究》雜志上發表評述認為，GV-971作用機制的闡述，“為抗AD復雜疾病的藥物研發提供了全新干預方法”。

我國專家認為，耿美玉團隊的研究有望為AD治療帶來“中國方案”。