新華社北京1月20日電 英國(guó)一項(xiàng)研究發(fā)現(xiàn)，一項(xiàng)治療甲型血友病的基因療法被證明長(zhǎng)期有效，有望結(jié)束甲型血友病患者需終身定期注射凝血因子的常規(guī)治療方式，從而改善患者的生活質(zhì)量。

英國(guó)倫敦大學(xué)瑪麗皇后學(xué)院等機(jī)構(gòu)的研究人員開發(fā)的這項(xiàng)新療法，是一種以腺相關(guān)病毒為載體的基因療法，一次性注射便可“修補(bǔ)”人體細(xì)胞內(nèi)相關(guān)基因缺陷，并達(dá)到合成凝血因子的目的。研究團(tuán)隊(duì)2017年曾發(fā)表論文指出，13名甲型血友病患者在接受單次缺失基因注射治療1年后，其中11名患者的凝血因子水平達(dá)到或接近正常水平。

血友病是一種遺傳性出血性疾病，發(fā)病原因是患者的血液中先天缺乏某種因子，根據(jù)缺乏因子的不同分為甲、乙、丙三種類型，其中甲型血友病約占所有血友病病例的80%。由于血液無法凝結(jié)，即使是最輕微的損傷，患者也有可能出現(xiàn)過度出血危及生命。血友病目前尚無有效的治愈方法，患者需定期注射所缺乏的凝血因子，但這意味著終身用藥且費(fèi)用昂貴。

研究團(tuán)隊(duì)近期在美國(guó)新一期《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表最新數(shù)據(jù)顯示，上述所有參與試驗(yàn)的患者在接受治療3年后出血率大幅下降，無一人在此期間需要常規(guī)注入凝血因子來預(yù)防出血，這表明該基因療法單次注射實(shí)現(xiàn)了長(zhǎng)期療效。

研究人員表示，2017年的論文顯示基因療法可以顯著提高甲型血友病患者的凝血因子水平，而新數(shù)據(jù)對(duì)幫助科學(xué)界和醫(yī)學(xué)界理解這項(xiàng)開創(chuàng)性技術(shù)至關(guān)重要。這項(xiàng)最新研究證實(shí)了該療法的安全性和長(zhǎng)期有效性。